Hy vọng mới cho trẻ mắc bệnh lý gan mật nhờ liệu pháp tế bào gốc tủy xương tự thân

Teo đường mật bẩm sinh là một trong những bệnh lý gan mật phức tạp và nguy hiểm nhất ở trẻ em. Bệnh đặc trưng bởi tình trạng viêm tiến triển tự phát của hệ thống đường mật, gây tắc nghẽn dẫn đến xơ gan mật, suy giảm chức năng gan và nguy cơ tiến triển đến giai đoạn cuối. Triệu chứng thường gặp của bệnh bao gồm vàng da kéo dài, phân bạc màu, nhưng những dấu hiệu này dễ nhầm lẫn với các bệnh gan mật khác, khiến trẻ thường không được chẩn đoán kịp thời.

Phẫu thuật Kasai – tái lập lưu thông mật từ gan xuống tá tràng là phương pháp điều trị tiêu chuẩn. Tuy nhiên, đây chỉ là giải pháp tạm thời. Theo thống kê, khoảng 60-80% trẻ vẫn phải ghép gan sau phẫu thuật do gan tiếp tục xơ hóa, chức năng gan suy giảm và xuất hiện các biến chứng nặng như tăng áp lực tĩnh mạch cửa, xuất huyết tiêu hóa, nhiễm trùng đường mật. Trong điều kiện Việt Nam, ghép gan gặp nhiều khó khăn do thiếu nguồn tạng hiến và chi phí điều trị cao, khiến nhiều trẻ không tiếp cận được kỹ thuật này.

Ghép tế bào gốc tủy xương tự thân hỗ trợ điều trị bệnh teo đường mật bẩm sinh

Trước thực tế đó, Bệnh viện Nhi Trung ương đã triển khai nghiên cứu cấp nhà nước "Ứng dụng tế bào gốc tủy xương tự thân hỗ trợ điều trị bệnh teo đường mật bẩm sinh ở trẻ em" (mã số ĐTĐL.CN-16/21), mở ra hướng đi đột phá trong y học tái tạo. Liệu pháp này nhằm mục tiêu cải thiện chức năng gan, giảm biến chứng mạn tính, kéo dài thời gian sống với gan tự nhiên và nâng cao chất lượng sống cho trẻ, đồng thời giảm gánh nặng chi phí điều trị cho gia đình và xã hội.

Đề tài nghiên cứu đã xây dựng và hoàn thiện ba quy trình tiêu chuẩn, gồm: phân lập và bảo quản tế bào gốc tủy xương tự thân; sử dụng tế bào gốc trong điều trị teo đường mật bẩm sinh; xử lý các biến chứng phát sinh từ liệu pháp tế bào gốc. Các quy trình này được trình bày rõ ràng, đảm bảo an toàn, có thể áp dụng tại nhiều cơ sở y tế khác mà vẫn duy trì hiệu quả điều trị.

Nghiên cứu tiến hành trên nhóm bệnh nhân teo đường mật bẩm sinh đã phẫu thuật Kasai, kết hợp sử dụng tế bào gốc tủy xương tự thân trong quá trình phẫu thuật. Theo dõi sau điều trị cho thấy, liệu pháp này giúp cải thiện đáng kể tình trạng thoát mật, giảm tỷ lệ nhiễm trùng đường mật, hạn chế suy gan sớm và kéo dài thời gian sống với gan tự nhiên so với nhóm bệnh nhân chỉ phẫu thuật. Điều này mở ra triển vọng mới trong điều trị bệnh lý gan mật ở trẻ em, đặc biệt là những trẻ không thể tiếp cận ghép gan.

Sử dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh gan đi theo đúng hướng phát triển của y học hiện đại. Các nghiên cứu quốc tế đã chứng minh rằng tế bào gốc có khả năng: thay thế các tế bào gan bị tổn thương; tái cấu trúc môi trường vi mô của gan; kháng xơ hóa và chống viêm; kích thích tái tạo gan, tăng sinh tế bào; thúc đẩy hình thành mạch máu mới, cải thiện lưu thông và chức năng gan. Khi kết hợp với phẫu thuật Kasai, liệu pháp tế bào gốc không chỉ giúp cải thiện triệu chứng mà còn hỗ trợ phục hồi chức năng gan lâu dài.

Trong giai đoạn 2020-2025, nghiên cứu đã triển khai đầy đủ các khâu từ chẩn đoán sớm, phân lập và bảo quản tế bào gốc, đến sử dụng kỹ thuật tế bào gốc trong điều trị. Nhóm nghiên cứu cũng xây dựng các hướng dẫn quản lý biến chứng, đảm bảo phương pháp điều trị an toàn, hiệu quả và phù hợp với điều kiện thực tiễn tại Việt Nam.

Đặc biệt, liệu pháp tế bào gốc tủy xương tự thân có chi phí phù hợp, khả năng triển khai tại nhiều cơ sở y tế và ít gặp phản ứng miễn dịch, tạo điều kiện mở rộng ứng dụng trong điều trị các bệnh gan mạn tính khác, cả ở trẻ em và người lớn. Đây là bước tiến quan trọng trong việc phát triển y học tái tạo, đồng thời nâng cao năng lực nghiên cứu và điều trị chuyên sâu của đội ngũ y bác sĩ Việt Nam trong lĩnh vực gan mật, tế bào gốc và can thiệp mạch.

Thành công của nghiên cứu không chỉ mang ý nghĩa khoa học mà còn mang giá trị nhân văn sâu sắc. Việc áp dụng liệu pháp tế bào gốc tủy xương tự thân giúp các trẻ teo đường mật bẩm sinh có cơ hội cải thiện chất lượng sống, giảm nhu cầu ghép gan, kéo dài thời gian sống với gan tự nhiên, và mở ra hy vọng cho những bệnh nhi mắc các bệnh lý gan mật phức tạp khác.

Nhóm nghiên cứu hy vọng rằng, với sự phát triển liên tục của y học tái tạo và liệu pháp tế bào gốc, Việt Nam sẽ sớm triển khai rộng rãi phương pháp điều trị tiên tiến này, góp phần nâng cao vị thế y học Việt Nam trên bản đồ khoa học khu vực và thế giới, đồng thời mang lại niềm hy vọng sống cho nhiều trẻ em không may mắc bệnh lý gan mật nguy hiểm.

Trung tâm Truyền thông KH&CN

Nguồn: https://mst.gov.vn/hy-vong-moi-cho-tre-mac-benh-ly-gan-mat-nho-lieu-phap-te-bao-goc-tuy-xuong-tu-than-197251120170510978.htm